Las farmacéuticas ven potencial en las enfermedades raras

Por JONATHAN D. ROCKOFF

http://online.wsj.com/article/SB10001424127887323452204578292440164985874.html?mod=WSJS_inicio_MiddleThird

Las enfermedades raras solían ser pasadas por alto por las farmacéuticas, que priorizaban los remedios que pudieran vender a millones de pacientes. Ahora, sin embargo, eso ha empezado a cambiar.

Un medicamento de Sanofi SA se convirtió recientemente en el segundo tratamiento en ser aprobado en Estados Unidos, en igual número de meses, para un trastorno del colesterol hereditario que a menudo es mortal. La medicina inyectable Kynamro ahora competirá con Juxtapid, una pastilla de Aegerion Pharmaceuticals Inc. que recibió luz verde a finales de diciembre para tratar una condición que solamente afecta a unos cuantos miles de pacientes en EE.UU.

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Christian Jacobs

Christian Jacobs, uno de los beneficiarios del interés de los laboratorios por las enfermedades raras.

Pfizer Inc. y GlaxoSmithKline PLC son dos de los laboratorios que estudian tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno hereditario que aqueja a uno de cada 3.600 niños varones. En tanto, Shire PLC y BioMarin Pharmaceutical Inc. buscan tratamientos para un inusual desorden metabólico llamado Síndrome de Sanfilippo que afecta a 1 de cada 70.000 nacimientos.

Esta competencia para tratar dolencias inusuales subraya la forma en que los cambios en las dinámicas comerciales y los avances en la comprensión de las raíces moleculares de las enfermedades están impulsando a las farmacéuticas en nuevas direcciones.

Los incentivos que ofrece la Dirección de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para desarrollar las denominadas medicinas "huérfanas" podrían traducirse en un proceso de aprobación más rápido, beneficios tributarios para el laboratorio y siete años de protección de la competencia, frente a los cinco que reciben normalmente las drogas convencionales.

Las organizaciones de pacientes han recaudado cientos de millones de dólares para que los laboratorios desarrollen medicinas huérfanas, que se definen como tratamientos experimentales para males que afligen a menos de 200.000 personas en un momento determinado.

Pero tal vez la razón más poderosa detrás del fenómeno es que las propias farmacéuticas se han percatado de que pueden cobrar precios altos por estos medicamentos, que a menudo tratan condiciones letales para las que hay pocas opciones o ninguna.

Las grandes farmacéuticas "pensaban que las medicinas huérfanas eran cosas pequeñas y diminutas que no merecían su atención", señala Angus Russell, presidente ejecutivo de Shire. Los fármacos que combaten trastornos inusuales en las enzimas figuran entre los productos de mayor venta de la compañía. Los grandes laboratorios han visto cómo Shire y otras firmas han desarrollado medicinas cuyas ventas superan los cientos de millones, y puede que los miles de millones, de dólares, y han seguido su ejemplo, indica el ejecutivo.

No obstante, el precio que a menudo asciende a los cientos de miles de dólares por paciente pone en duda si los costos de las farmacéuticas serán sostenibles. Kynamro, la droga para el colesterol, tendrá un precio más bajo en EE.UU. que su competencia, Juxtapid. Pero Kynamro seguirá costando US$176.000 al año, de acuerdo a la división Genzyme de Sanofi, que desarrolló el medicamento junto conIsis Pharmaceuticals Inc. Un año de tratamiento con Juxtapid cuesta en EE.UU. entre US$235.000 y US$295.000, indica Marc Beer, presidente ejecutivo de Aegerion.

Francois Nader, presidente ejecutivo de NPS Pharmaceuticals Inc., señala que el cambio de rumbo en la ciencia y la economía ha conferido viabilidad a este mercado. Los investigadores pueden identificar por adelantado a "los pacientes que se beneficiarán de un medicamento en particular".

Christian Jacobs, un estudiante de 21 años de Ohio, podría ser uno de ellos. A los dos años se le diagnosticó un nivel de colesterol LDL de 957 miligramos por decilitro. Toma seis medicamentos al día, tiene stents que mantienen abiertas siete arterias bloqueadas y maneja dos horas cada dos semanas para que una máquina filtre el colesterol de su sangre.